Il Regno Unito approva il CRISPR: potranno creare esseri umani OGM
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Gli enti regolatori del Regno Unito hanno approvato la prima terapia CRISPR al mondo per il trattamento degli esseri umani e si prevede che gli enti regolatori degli Stati Uniti seguiranno presto l’esempio.
La terapia di modifica genetica, che è stata progettata per trattare i disturbi del sangue, potrebbe apparire sul mercato entro dicembre.
Il modo in cui funziona CRISPR è che funziona come un paio di “forbici genetiche”, tagliando sezioni di DNA in modo che gli scienziati possano modificarle “tagliando” porzioni specifiche e sostituendo quelle porzioni con nuovi segmenti artificiali.
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Secondo un documento del 2012 che ha annunciato per la prima volta la tecnologia, CRISPR è fondamentalmente un modo economico e semplice per modificare i geni e creare nuovi organismi geneticamente modificati (OGM), in questo caso, dagli esseri umani.
Conosciuta come terapia exa-cel, il nuovo CRISPR in procinto di essere rilasciato, formalmente noto come Casgevy, è la prima terapia CRISPR al mondo per gli esseri umani a ricevere l’approvazione sul mercato.
Gli inventori di CRISPR hanno vinto un premio Nobel per la chimica nel 2020 per la scoperta, che negli ultimi anni è stata utilizzata per manipolare le piante come possibile soluzione al “cambiamento climatico“. Solo ora CRISPR sta per essere utilizzato sugli esseri umani, nonostante sia altamente rischioso.
Modificare geneticamente il tuo corpo vale davvero una “cura”?
Casgevy è stato progettato per trattare due specifiche condizioni del sangue: la malattia delle cellule falciformi e la beta talassemia. Nota anche come anemia falciforme, la prima si verifica più comunemente nelle persone di origine africana o caraibica ed è nota per causare un dolore debilitante.
La beta talassemia, che può causare anemia lieve o grave, è una condizione simile che in genere richiede regolari trasfusioni di sangue per essere curata.
Si dice che entrambe queste condizioni genetiche siano causate da “errori” nei geni che regolano l’emoglobina, una proteina che consente ai globuli rossi di trasportare l’ossigeno nel corpo. Entrambe le condizioni possono anche essere fatali se non trattate.
Sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, la tecnologia è stata approvata dopo un solo studio che ha seguito solo 29 dei 45 partecipanti totali per 16 mesi. Ventotto di questi 29 presumibilmente non hanno avuto dolore dopo un anno, ha riferito Nature.
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In uno studio clinico sulla beta talassemia, 39 dei 42 partecipanti allo studio tracciati non hanno finito per aver bisogno di una trasfusione di routine di globuli rossi per un intero anno almeno – senza Casgevy, questi stessi pazienti con beta talassemia richiedono una trasfusione di sangue ogni tre o cinque settimane.
Mentre i media e le aziende che li sostengono che producono questo tipo di cose stanno celebrando queste incredibili guarigioni, ciò che non stanno dicendo alla gente è che CRISPR ha gravi effetti collaterali, tra cui non ultime cancellazioni inaspettatamente grandi che si traducono in mutazioni genetiche ancora più gravi.
“È ben noto che la modifica genetica CRISPR/Cas9 non è solo soggetta a danni genetici fuori bersaglio, ma anche a una vasta gamma di mutazioni indesiderate anche nel sito di modifica previsto”, ha affermato Michael Antoniou, dottore di ricerca, capo del Gene Expression & Therapy Group al King’s College di Londra. “Questo può influire negativamente sulla funzione di più geni, il che può portare al cancro”.
“È quindi fondamentale che i responsabili della somministrazione della terapia di modifica genetica conducano un’analisi imparziale del genoma di tutto il corpo dei pazienti trattati per mutazioni del DNA potenzialmente dannose per la vita. Questo è essenziale in quanto basta una cellula all’interno del grande pool di cellule modificate per andare male e causare il cancro”.
Nel frattempo, un’azienda statunitense sta spingendo una tecnologia CRISPR diversa ma simile chiamata “modifica di base” che è stata progettata artificialmente per ridurre i livelli di colesterolo nelle persone.
Il mio parere? Gli uomini OGM li hanno già creati con il siero sperimentale. L’unica differenza è che adesso hanno l’approvazione.
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