ChatGPT aiuta a progettare un possibile farmaco contro la schizofrenia in un laboratorio in garage
L’intelligenza artificiale generativa potrebbe trovare spazio anche nelle prime fasi della ricerca farmaceutica. Un caso particolarmente insolito è quello del biochimico Douglas Yao, che sostiene di aver utilizzato ChatGPT per contribuire alla progettazione di nuove molecole destinate allo studio di patologie complesse come la schizofrenia.
A rendere la vicenda ancora più particolare è il luogo scelto per il lavoro sperimentale: Yao avrebbe infatti effettuato la sintesi dei composti in un laboratorio allestito autonomamente nel proprio garage. Tra le molecole ottenute figura PAC-3310, un composto sperimentale che il ricercatore sta studiando come possibile candidato per il trattamento della schizofrenia.
Dalla progettazione con ChatGPT alla sintesi di PAC-3310
Secondo quanto dichiarato da Yao, ChatGPT avrebbe contribuito alla progettazione e al perfezionamento della struttura di PAC-3310. Il biochimico avrebbe quindi trasformato il progetto teorico in un composto reale, sintetizzando una prima versione della sostanza sotto forma di polvere gialla.
Il progetto non si sarebbe limitato a una singola molecola. Nell’arco di circa un anno, Yao afferma di aver progettato con l’assistenza dell’intelligenza artificiale diverse migliaia di piccole molecole, arrivando a sintetizzarne materialmente circa un centinaio.
Il ricercatore sostiene inoltre di essere passato ai primi test sperimentali, studiando alcuni composti su colture cellulari e topi. Tra i progetti portati avanti ci sarebbe anche un candidato sperimentale rivolto alla malattia di Alzheimer.
Il caso mostra come strumenti di IA generalisti possano essere utilizzati come supporto nelle fasi esplorative della ricerca chimica. Questo, però, non significa che ChatGPT abbia autonomamente “creato un farmaco” né che PAC-3310 possa già essere considerato una terapia.
This vial contains a new drug called PAC-3310. It was designed by ChatGPT, and I synthesized it in a chemistry lab I built in my garage.
— Douglas Yao (@DouglasYaoDY) September 8, 2026
PAC-3310 is a new selective M4 muscarinic receptor agonist for treating schizophrenia – similar to the recent breakthrough drug Cobenfry, but… pic.twitter.com/o7z6iLR50T
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Da una molecola sperimentale a un farmaco la strada è ancora lunga
La distinzione è fondamentale. Ottenere in laboratorio una nuova molecola rappresenta soltanto una delle primissime tappe di un percorso estremamente lungo. Prima che un candidato possa trasformarsi in un medicinale utilizzabile dai pazienti sono necessari studi preclinici, verifiche approfondite su sicurezza ed efficacia e, successivamente, le diverse fasi della sperimentazione clinica sull’uomo richieste dalle autorità competenti.
Di conseguenza, le affermazioni di Yao su PAC-3310 devono essere considerate nel loro contesto sperimentale. I risultati iniziali su cellule o modelli animali, anche quando promettenti, non dimostrano che una sostanza sia sicura o efficace nelle persone.
La stessa probabilità di successo nello sviluppo farmaceutico rimane limitata. Secondo il dato riportato, soltanto il 13,8% dei candidati che riescono ad arrivare alla sperimentazione clinica ottiene infine l’approvazione.
L’esperimento di Douglas Yao è quindi interessante soprattutto per un altro motivo: mostra fino a che punto strumenti di intelligenza artificiale facilmente accessibili possano entrare nelle fasi iniziali della progettazione molecolare. Stabilire se uno dei composti sviluppati possa realmente diventare un nuovo farmaco richiederà invece verifiche scientifiche indipendenti e un percorso di sperimentazione molto più rigoroso.
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